Brief CV:
Soy Directora Científica (Chief Scientific Officer) y cofundadora de Miramoon Pharma SL, una empresa biotecnológica fundada en 2019 para desarrollar terapias innovadoras basadas en pequeñas moléculas dirigidas a enfermedades raras neuromusculares, cardíacas y neurodegenerativas.
Con formación en Biología y un doctorada en Neurociencia, he construido mi carrera científica en torno a la señalización del calcio y la fisiopatología de los trastornos musculares y del sistema nervioso. Tras mi etapa postdoctoral en la Universidad de California, San Francisco, y una beca Marie Curie IRG en el Instituto de Investigación Biogipuzkoa, actualmente dirijo un grupo de investigación en la Universidad del País Vasco y en Biogipuzkoa, centrado en estrategias traslacionales para la distrofia muscular y enfermedades relacionadas.
En Miramoon Pharma lidero el desarrollo de los compuestos MP, uniendo el descubrimiento académico con el desarrollo preclínico de fármacos, y coordino esfuerzos multidisciplinares en modelado de enfermedades, validación de biomarcadores y cribado farmacológico.
Mi trayectoria refleja un compromiso profundo con el avance de opciones terapéuticas para poblaciones de pacientes desatendidas, a través de la ciencia colaborativa y la innovación traslacional.
Abstract:
En esta charla se presentará la trayectoria de Miramoon Pharma, una empresa biotecnológica fundada en 2019 como spin-off de la Universidad del País Vasco (UPV/EHU) y del Instituto de Investigación Sanitaria Biogipuzkoa.
La ponencia se centrará en el desarrollo de su plataforma tecnológica propia de pequeñas moléculas moduladoras, diseñadas para regular el calcio intracelular y el estrés oxidativo, dos procesos clave en la progresión de diversas enfermedades raras, entre ellas las distrofias hereditarias de retina, las distrofias musculares y la esclerosis lateral amiotrófica.
Se compartirán resultados preclínicos obtenidos en modelos celulares y animales, junto con los principales retos científicos, regulatorios y estratégicos que el equipo ha afrontado en el camino que va desde la validación in vitro hasta la fase regulatoria preclínica.
El objetivo es ofrecer una visión realista e inspiradora sobre la innovación en el descubrimiento de fármacos para enfermedades huérfanas.
